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赴美就医:致命心脏病迎来首个新疗法!

来源:搜狐网作者:admin发布时间:2019-11-12 09:40 查看数

近年来,赴美就医成为一种新风潮。其中,除癌症患者外,罕见病患者也占了一定比例。

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近日,美国FDA批准了Vyndaqel(Tafamidis Meglumine)和Vyndamax(Tafamidis)胶囊,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。这是FDA批准的第一种治疗ATTR-CM的药物,也为赴美就医的ATTR-CM患者提供了治疗希望。

“ATTR-CM是一种罕见却致命的疾病。”FDA药物评估和研究中心心血管和肾脏药物部门主任Norman Stockbridge医学博士说,“新疗法是治疗ATTR-CM一个重大进展。”

ATTR-CM的是由机体器官和组织中异常沉积的淀粉样蛋白引起的,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。心脏受累可导致呼吸短促、疲劳、心衰、意识丧失、心律失常和死亡。周围神经系统受累可导致手臂、腿、手和脚失去知觉、疼痛或不动。淀粉样蛋白沉积也会影响肾脏、眼睛、胃肠道和中枢神经系统。 目前,ATTR-CM的早期诊断率低,预后较差,5年生存率不足50%。此前并无相关治疗药物获批,只能采用对症治疗,极少数患者可进行心脏移植。可以说,新药的获批,为这类罕见病患者带来了新的希望。

目前,中美在罕见病治疗方面存在巨大的差距,特别是近两年美国FDA对孤儿药的批准更给予了政策倾斜,2018年供批准了59个新药上市,其中孤儿药有34个(占58%)。对于大多数罕见病新药,由于美国上市早,美国专家对新药的经验和理解相对更有优势。而这也正是许多癌症患者选择赴美就医的一大原因。国内患者在接受新疗法前,不妨先通过中美远程会诊,听听美国专家的意见,最好能获取其治疗方案。

据了解,汉鼎好医友在美拥有医疗营业执照,已签约管理了覆盖32个专科的上万名美国医生。患者无需赴美就医,最快24小时,即可与美国名医“面对面”会诊,获取领先的多学科治疗方案,并在院内落地治疗,美国专家远程随访。

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